编者按
5月11日~12日，国家食品药品监督管理总局连续发布公告，就《关于鼓励药品医疗器械创新加快新药医疗器械上市审评审批的相关政策（征求意见稿）》等4个征求意见稿向社会公开征求意见，我国药品医疗器械审评审批改革大步纵深推进。4个征求意见稿公布后，业界高度关注，踊跃参与，积极为推动药品医疗器械创新发展献计献策。本报特推出“聚焦鼓励药械创新系列报道”，敬请关注。
孟夏之日，万物并秀，医药界也感受到政策新风带来的惊喜和振奋。5月11日~12日，国家食品药品监督管理总局商国务院有关部门组织起草的《关于鼓励药品医疗器械创新加快新药医疗器械上市审评审批的相关政策（征求意见稿）》等4个文件亮相国家总局官网。
东方既白，中国医药行业创新发展的集结号已吹响，四“箭”齐发，瞄准的是一个靶标——创新。4个鼓励药品医疗器械创新文件征求意见受到业界密切关注，普遍称其“迈出医药审评审批改革历史上空前的步伐”，“具有里程碑式的意义”。记者采访中，业界人士对《关于鼓励药品医疗器械创新加快新药医疗器械上市审评审批的相关政策（征求意见稿）》凸显的政策亮点由衷点赞，并提出了更多建设性的意见和建议，也表达了对政策尽快完善落地的期盼。
指方向 坚信心 以创新驱动发展
“创新发展摆在‘五大发展理念’的首位。此次总局发布的4个征求意见稿。核心要素就是鼓励和推动药品医疗器械创新，从而引领我国医药行业走出一条创新驱动发展之路。”中国药品监督管理研究会执行副会长李云龙表示，这是总局落实国家发展战略，指引行业未来走向的大动作。
齐鲁制药研究院院长张明会认为，总局一次性推出4个改革文件征求意见，是在前期整顿的基础上，规范、引导、建立新的制度，支持和鼓励创新，力度很大，也很有针对性。如放开临床资源，鼓励医疗机构和社会资源加入临床研究。同时，在鼓励创新上更注重按照科学理念来开展审评审批，如临床试验机构资格认定改为备案制等，均体现了科学、优效的观念。
作为长期坚持技术创新的药企，正大天晴药业集团早已尝到了创新的甜头。目前，他们已有14个年销售额过亿元的产品，形成了“亿元产品群”，其中2个品种年销售额过20亿元。该集团总裁王善春表示：“4份文件改革力度空前，我们充分感受到总局对医药创新的支持，以及推动中国医药产业与国际接轨的决心。这对于像正大天晴这样的长期注重创新、研发规范、国际化先行的企业来说，是巨大的鼓励和支持。”
抓机遇 提速度 盼政策细化落地
罕见病治疗药物的研发一直是药品审评审批改革中备受社会和业界关注的热点。此次征求意见稿明确表示，“支持罕见病治疗药物和医疗器械研发”，并提出罕见病治疗药械申请人可提出减免临床试验申请；对于国外已上市的罕见病治疗药械，可有条件批准上市后补做相关研究。
辰欣药业股份有限公司董事长杜振新认为，征求意见稿明确了罕见病治疗药械申请人可提出减免临床试验申请，极为利好已在国外批准上市的药械：一方面医药企业产品注册上市时间能大大缩减，另一方面患者能及时获得治疗药物，有利于提高患者及其家庭的生活质量，甚至挽救更多生命。“目前全球仍有近80%的已上市孤儿药并未在中国上市。”杜振新说，此政策一旦落地，将为中国制药企业带来发展新机遇。
杜振新同时指出，研发费用高、风险巨大、市场需求量小等因素导致罕见病治疗药物价格昂贵，且罕见病患者人群分散，大多为弱势群体，国内尚缺乏针对罕见病患者的专门救助。
“若不能从制度上保障患者和制药企业实现双赢，罕见病治疗药物现状改变还需更长时间。”杜振新建议，增加鼓励罕见病治疗药物临床应用的具体措施，如在《关于鼓励药品医疗器械创新加快新药医疗器械上市审评审批的相关政策（征求意见稿）》第六条支持新药的临床应用政策中细化明确相关内容。
征求意见稿对药用原辅料及包装材料的管理模式也提出了调整的思路。其中，“制定药用原辅料和包装材料备案管理办法”受到热切关注。杜振新认为，备案制的推行，对加快药品上市审评审批具有非常重要的意义。他呼吁，总局进一步明确备案制实施的具体时间表，企业可根据政策落地时间，确定目前在研产品选择原辅料及包材的策略。
征求意见稿中，对于注射剂的审批提出了严格的要求:凡口服制剂能够满足临床需求的，不批准注射制剂上市；凡肌肉注射制剂能够满足临床需求的，不批准静脉注射制剂上市。大容量注射剂、小容量注射剂以及注射用无菌粉针之间互改剂型的申请，无明显临床优势的不予批准。业内普遍认为，这些政策对遏制当前不顾临床需求，追求经济利益，为改剂型而改剂型，增大临床用药风险的现象加上了“紧箍咒”。
王善春表示，支持严格注射剂审批的新政策，但一定要明确“临床优势”的概念和范围。也有人提出，对于有些临床优势不明显、高风险的注射剂，应早日研究实施再评价和退出方案。
惠民生 接地气 改革让审批更透明
2015年以来，总局推出的一系列重大改革措施，不仅仅是业内关注的焦点，更是社会舆论关切的重点。扬子江药业研发负责人认为，改革既是立足当前解决审评积压的迫切需求，更是着眼于长远提高药品质量的治本之策，惠及民生。扬子江将全力支持总局的创新改革，按照总局的创新改革要求进行研发，积极配合并推动审评审批制度改革实施，不断提高创新能力。
征求意见稿中，关于完善药品医疗器械审评制度的内容中涉及建立良好沟通机制的内容被频频点赞。有关内容要求，要建立项目管理人制度，完善申请人与审评员会议沟通组织工作，要求审评员与申请人在重要节点必须召开讨论会，或者是可以应申请人请求安排会议交流，审评结论还要接受社会监督。
王善春认为，审评中建立起良好沟通机制，审评效率势必会更高，审评结果也会更科学，将大大加快创新药的研发进程。这些内容也体现出总局在审评审批改革中秉持着开放透明的理念。
（来源：中国医药报）
