“聚焦审评审批制度改革”系列报道之一
编者按
2017年10月，中办、国办印发《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》（以下简称《意见》），提出一系列药械创新治本之策。《意见》发布一年来，我国药品医疗器械审评审批制度改革工作取得突破性进展——基本解决了药品注册申请积压问题，一批临床急需新药优先获准上市，仿制药质量和疗效一致性评价稳步推进，药品、医疗器械上市许可持有人制度试点成效明显……医药产业创新活力不断增强，人民群众用得上、用得起新药好药的获得感不断提升。
今日起，推出“聚焦审评审批制度改革”系列报道，集中展示我国药品医疗器械审评审批制度改革取得的成果。敬请关注。
今年8月，药品审评中心（以下简称“药审中心”）网站公布48个境外已上市临床急需新药名单，向社会征求意见。纳入该名单的药品，符合要求的均可直接提出上市申请，国家药品监督管理局将按照优先审评审批程序，加快审评审批。这是药品审评审批制度改革以来，国家药监部门推出的又一项实实在在解决临床用药急需的有力举措。
自去年10月中办、国办印发《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》以来，药审改革深入推进。随着接受境外临床试验数据、推进拓展性临床试验、实施临床试验机构备案制度及临床试验申请到期默认制度等政策加速推行，国内外新药在中国上市速度加快，不断满足公众用上新药好药的需求。
分秒必争 疏通审评积压“堵点”
以往，我国药品审评审批效率低、新药上市慢。许多药品上市申请提交后，需要数年才能获批。药审人员数量不足，药审力量薄弱，药品注册申请积压问题严重，一度成为我国医药产业发展道路上的“堵点”之一。药审改革实施以来，经过药品审评审批相关部门的不懈努力，这个“堵点”已基本“疏通”。
今年年初发布的《2017年度药品审评报告》显示：2017年，我国完成审评审批的药品注册申请共9680件。排队等待审评的注册申请已由2015年9月高峰时的近2.2万件降至4000件。目前，这个数字已经降低到3200件以下。
事实上，整体积压问题的解决建立在单个药品审评审批用时下降的基础上。以化学药为例，目前仿制药质量和疗效一致性评价申请审评审批平均用时约为70个工作日，仅为法定时限的一半。药品审评审批积压“堰塞湖”已基本疏通，仿制药基本能做到按时审评，创新药审评周期逐渐缩短。
据药审中心有关负责人介绍，目前以适应证团队建设及项目管理为中心，优先审评、沟通交流、专家咨询委员会及信息公开无缝衔接的审评工作机制已经初步形成，药品审评队伍由原来的不足200人扩大到现在的800余人，药品审评标准、质量和效率都有很大提高。
瞄准急需 实行优先审评审批
2016年，原国家食品药品监管总局出台《关于解决药品注册申请积压实行优先审评审批的意见》，将多种情况纳入优先审评范围，其中包括防治艾滋病、肺结核、病毒性肝炎、罕见病、恶性肿瘤药物以及儿童老人急等的“救命药”的注册申请。
截至2017年底，共有25批423件注册申请纳入优先审评程序。其中，具有明显临床价值的新药占比最大，共191件，占45%；儿童用药共47件。有57个品种110件注册申请通过优先审评程序得以加快批准上市，包括我国自主研发的创新药重组埃博拉病毒病疫苗、口服丙肝治疗用新药阿舒瑞韦软胶囊、非小细胞肺癌靶向药甲磺酸奥希替尼片、儿童抗癫痫药左乙拉西坦注射用浓溶液、治疗乙肝和艾滋病的国产仿制药富马酸替诺福韦二吡呋酯胶囊等一批具有明显临床价值的药品。据悉，甲磺酸奥希替尼片从申报到获批生产用时不到7个月，国产重组埃博拉病毒病疫苗审评仅用时5个月。
截至今年8月，药审中心已公开发布31批410个列入优先审评审批的品种。这意味着，越来越多的临床“救命药”将通过优先审评渠道批准上市，应用于临床。
提高沟通交流的质量和效率，是加快审评审批工作的有效途径。目前，药审中心已构建起沟通交流会议、网络平台咨询、电话咨询、邮件咨询和周三现场咨询等多渠道、多层次沟通交流模式。2017年，药审中心召开沟通交流会议321场，较2016年增长了172%；接收网络平台咨询5881个、电话咨询上万次、邮件咨询数千次，且每周三定期开展现场咨询。
“公开透明的沟通交流为企业解决了很多研发难题，规避了较大的研发风险，节省了大量的研发资源，极大地促进了企业研发水平和效率的提高。”业内人士对药审中心的沟通交流制度表示赞赏。
对于我国药品审评审批，前沿生物药业（南京）股份有限公司董事长谢东表示：“近年来，我国药品审评审批水平迅速提升，已在许多领域接近国际水平。相关机构审评观念已发生重大转变——以满足患者临床需求为出发点，鼓励创新药物研发。”同时，他期待药审改革能持续深入推进，形成国家、地方、不同职能中心以及不同审评专业部门之间协同一致的完整链条。
简化程序 缩短境内外上市“时差”
今年7月中旬，广东省药品交易中心发布通知，将新上市的九价人乳头状瘤病毒（HPV）疫苗纳入备案采购范围，通过交易平台实行备案采购。该疫苗于今年5月在我国获得有条件批准上市，大大方便了公众接种。
由于种种原因，境外新药在国内上市存在“时差”问题，一些疗效显著的药品无法及时惠及国内患者。数据显示，近十年来，在美国、欧盟、日本上市的新药有415个品种，其中，有76个已在我国上市，201个在我国处于临床试验或申报阶段。
为解决“时差”问题，国家药监部门不断简化境外上市新药审批程序，对防治严重危及生命且尚无有效治疗手段疾病以及罕见病治疗的药品，接受不存在人种差异的境外临床试验数据，优化药品临床试验审批程序。目前，简化境外上市新药审批政策效果已经初步显现。今年4月到6月短短两个月内，九价人乳头状瘤病毒（HPV）疫苗、索磷布韦复方制剂、PD-1抗体药物纳武利尤单抗注射液等7个防治严重危及生命疾病的境外新药，通过快速审评在我国获批上市。这些药品均为治疗肿瘤、丙肝和罕见病的急需药物。
据悉，国家药监局将继续出台鼓励境外新药国内上市的相关政策措施，其中包括将所有进口化学药品上市前注册检验调整为上市后监督抽样，根据境外新药在我国开展临床试验情况，分别给予相应的数据保护期，实施药品专利链接和专利期限补偿制度等。
业内人士认为，随着这些鼓励政策的出台实施，我国患者用药和欧美患者用药“时差”将渐渐缩短，趋于同步，甚至我国可先于国外用上新药。
事实上，在简化和加快审评审批的同时，药监部门还着力加强监管，以确保药品安全有效。国家药监局相关负责人在今年6月22日国务院政策例行吹风会上表示，要加强后续监管，强化境外检查。对境外上市新药的研发、生产现场的检查是加强监管的重要手段，也是国际通行做法。境外检查能控制产品风险，使监管关口前移，更好地保障公众健康。
（来源：中国医药报）
