审评审批是药品医械管理中最为重要的一个环节，关系到人们用药安全和产业健康发展。自1963年药品管理制度初步建立以来，我国药品医械审评审批制度经历了从无到有并逐步规范的过程，但随着医药产业的发展壮大，原先的审评审批制度在鼓励新药创制、提高药品质量等方面的局限性越来越明显，改革的呼声日益高涨。2015年8月，国务院出台《关于改革药品医疗器械审评审批制度的意见》（下称《意见》），由此拉开了新一轮药品医械审评审批制度改革的序幕。本文就改革的着力点、对行业的影响以及如何确保改革效果等方面进行探讨。
改革着力点
1．一个提速：加快药品医械审评审批速度
我国原来的药品医械审评审批制度最大的缺点是速度慢，使得企业注册申请数量和获批批文数之间严重失衡，许多新药被堵在审批的路上，无法形成经济效益和社会效益。为解决这一问题，本次改革的第一要义就是提高审评审批效率，要从加快创新药审评审批、改进药品临床试验审批、简化药品审批程序和改革医疗器械审批方式四个方面缩短审评审批周期，将防治艾滋病、恶性肿瘤、重大传染病、罕见病等疾病的创新药，拥有产品核心技术发明专利的创新医疗器械等纳入特殊审评审批范围。
2．两项提高：提高创新药比重和仿制药质量
《意见》指出，鼓励研究和创制新药，推进仿制药质量一致性评价，体现了本次改革的两个重要方向，即提高创新药比重以及提高仿制药质量。目前，我国医药行业还处于以仿制为主、仿创结合的阶段，仿制药占比高达96%，缺乏自主知识产权的创新药物是行业的一大痛点。以高血压药物为例，我国高血压患者75%是H型高血压，而美国这一比例较低，这就决定了我国治疗高血压的方法和药物与美国有所区别，如果一味使用美国研制生产的药物，就不能满足我国患者的用药需求，自主创新药物的重要性由此凸显。而对于国产仿制药的质量，大众也普遍不认可，临床上有“国产药稳定性和疗效不如原研药”的说法，实际用药中更多地选择原研药，国产仿制药呈现数量高位振荡、价格低位徘徊的格局。导致这一问题的原因有很多，其中最重要的一点就是国内制药企业参照的仿制药标准不完整、不规范，未能实现与原研药质量的一致性。
3．三方面试点：试点药品注册分类改革、上市许可持有人制度和第三方审评审批
首先，在药品注册分类改革试点方面，《意见》对新药和仿制药的定义进行了调整，缩小了新药和仿制药的概念内涵。这一调整有望改变我国新药不新、低水平重复建设现象严重的局面。其次，根据国际通行惯例，我国将试行药品上市许可持有人制度，并在此基础上落实申请人主体责任。这是我国药品医械审评审批制度改革的一项重要尝试，对鼓励创新、降低重复建设有着重要意义。最后，在国家全面深化改革、简政放权的大方向下，《意见》提出试点通过政府购买服务委托第三方机构，如高校、科研院所等，参与技术性审评工作，提升审评审批质量和效率。
改革正推力
1．营造创新环境，激发创新动力
对于医药企业而言，是否创新取决于对创新收益的判断。与国外企业相比，由于审批流程长、国产药品限价等机制体制的制约，我国医药企业创新收益面临更多的不可控风险，使得多数企业宁可在竞争激烈的仿制药领域抢夺市场，也不愿加大研发投入进行新药创制。此次审评审批制度改革从药品注册分类、优先评审、改进临床试验审批与医疗器械审批、简化审批程序、限制引进新药价格等方面入手，着力构建有利于创新的审评审批体制，为医药企业营造良好的创新环境。另外，试点上市许可持有人制度，探索药品上市许可与生产许可分离管理模式，有助于研发者集中资金和技术进行新药研发，减少因多次转让或分段转让出现的重复研发问题，从源头上提高药品研发机构和科研人员的创新积极性和创新质量。
2．提高国产药械市场竞争力
2014年，我国化药制剂出口29.4亿美元，仅占化药出口规模的11.4%；医疗器械出口200.2亿美元，增速仅为3.6%，增幅下降6.4个百分点。数据显示，我国药械的市场竞争力有所削弱。竞争力的提升靠质量，质量的提高靠标准。随着“推进仿制药一致性评价”“提高医疗器械国际标准的采标率”以及“严肃查处注册申请弄虚作假行为”等政策的全面推进，国产药械的市场竞争力有望提升。首先，要求仿制药采取与原研药一样的标准进行生产，有利于淘汰那些“以质换价”的企业，扭转行业产能过剩、无序竞争现象，使质量成为企业的立足之本。其次，鼓励企业采用国际标准有利于提高国产医械制造水平，加快质量标准与国际接轨，提高国产医械的市场认可度。最后，临床试验是保障药品质量安全最为关键的一个环节，加大对该环节的监管有助于提高药品的入市门槛，保证药品质量。
3．防范和减少因注册审批滋生的腐败
在原制度下，药械审批权相对集中，审批程序不够公开透明，容易导致暗箱操作，为腐败提供了土壤。此次改革本着简政放权的原则，从“简化审批程序”“健全审评质量控制体系”“公开审评审批信息”等方面入手，严格规范和制约药品医械审评审批权力，明确审批内容和标准，同时对审批流程进行信息公开，形成对审评审批行为的公开监督，有利于从源头上防止腐败滋生蔓延。
方法与路径
1．保障产品质量安全
原来的药械审评审批制度虽有诸多弊端，但在保障药品安全方面有其积极的一面。药品医械审批有其内在规律，一味追求审批速度而不能保证质量无异于揠苗助长。因此，如何在提高审批速度的前提下保障药品质量安全，提高上市药品的有效性和安全可控性，解决民众用药需求，这才是本次改革的目标。针对这一目标，需从三个方面着手：一是加强对临床试验的监管，可借鉴美国经验公开临床试验项目的基本数据，同时设立“黑名单”制度，加大惩罚力度，提高作假企业的违规成本，切实解决临床试验的质量问题。二是明确上市许可人准入资格，厘清研发者、生产者与其他参与者之间的权责关系；建立和完善相关配套措施，如药品不良反应救济基金制度、药品伤害强制保险制度等，避免新制度下上市许可持有人良莠不齐、不利于药品质量安全保障监管的现象。三是引入公众监督机制，真正实现审评审批流程的公开化和透明化，杜绝“关门审批”现象。
2．畅通国产药械使用通道
加快审评审批后有利于国产药品特别是创新药的产能扩张，但目前很多创新药进入终端市场受到多因素的制约，特别是进入医保目录等主流医药市场要受上市年限、医保目录调整时限、各地医保目录评审体系等的限制。因此，在加快审评审批的同时必须畅通创新药纳入医保报销的通道。一是完善医保目录更新调整制度。将目录更新周期缩短至两年，及时增补创新药种类，确保临床所需的创新药能够及时被患者使用。二是建立谈判机制。对于治疗重大疾病、儿童疾病、罕见病等的创新药和医械，应当通过多方协作谈判的方式纳入医保报销范围。三是建立新型医保筹资模式。探索将商保和社保相结合，建立多方参与的风险共担机制，丰富医保筹资来源，在保证基本医疗卫生需求的同时，满足多样化的用药需求。
3．调动企业积极性
新的审评审批制度要求推进仿制药质量一致性评价，仿制药一致性评价无形中增加了企业的成本，特别是对于大部分小微生物医药企业来说，其资金有限，如何激励企业增加研发投入，提升药品标准和质量，值得思考。一方面，加大对拥有高新技术企业的资金扶持。重点对发展前景好、创新研发投入大的小微医药企业研发及产业化项目给予补贴；另一方面，降低生物医药企业的税赋，将药品研发过程中的临床试验费、无形资产的购入，以及使用支出等费用纳入研发费用加计扣除的范围。
4．建立跨部门协调机制
目前，我国药品和医疗器械的监管涉及多个部门，CFDA负责药品的审批和质量安全等，国家发改委、卫计委、工信部等负责药品价格、药品招标等工作。此次审评审批制度改革涉及面较宽，除了制度本身的改革以外，也需要药品招标采购、医保目录和医院药事委员会审批等方面工作的共同推进。因此，需要相关部门通力合作，尽快建立由CFDA牵头负责的药品医疗器械审评审批制度改革部际联席会议制度，统筹协调发改委、卫计委、工信部、人社部等多部门的分工合作，切实调动相关利益方的积极性，保证改革工作顺利开展。
（摘自医药经济报）
