2017年10月，中共中央办公厅、国务院办公厅印发《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》，明确了进一步深化改革的思路。对我国医疗器械监管科学实施方案进行战略研究，是促进我国医疗器械监管和产业可持续发展的关键步骤，是一件打基础、利长远的重要工作。
把握核心 科学决策
2014年出台的《医疗器械注册管理办法》明确，医疗器械注册是药品监管部门根据医疗器械注册申请人的申请，依照法定程序，对其拟上市医疗器械的安全性、有效性研究及其结果进行系统评价，以决定是否同意其申请的过程。其中提出了注册的两个核心问题：什么是安全、有效？如何系统评价？
医疗器械安全有效基本要求清单是以医疗器械为对象，对其在整个生命周期内必须达到的安全与性能做出明确规定。该清单在国际上已经有了多年的广泛应用，中国作为国际医疗器械监管机构论坛（IMDRF）成员国，也在2014年法规制修订时正式将基本要求清单列入法规：《医疗器械注册管理办法》第十一条规定：“申请人或者备案人申请注册或者办理备案，应当遵循医疗器械安全有效基本要求，保证研制过程规范，所有数据真实、完整和可溯源。”
医疗器械安全有效基本要求清单通用原则第A6条评价标准“所有风险以及非预期影响应最小化并可接受，保证在正常使用中受益大于风险”就是对医疗器械产品的系统评价。对于任何医疗器械产品，评价安全有效都要考虑该通用原则。与通常的医疗器械监管风险评价不同，医疗器械风险受益评价不只是考虑所有风险及其控制措施，而是综合全部的风险和受益两个方面，权衡后得出的科学决策。这里就提出了新的问题，即如何评价产品风险，如何评价产品受益，如何权衡受益与风险。
明晰因素 综合考虑
医疗器械风险受益评价主要包括三个方面，其中包括医疗器械受益评价因素4项、风险评价因素4项、其他影响风险受益因素8项。
医疗器械受益的评价 受益的评价主要考虑四项要素：受益的类型、受益的大小、受益的概率以及受益的持续时间。
医疗器械风险的评价 风险的评价主要考虑四项要素：与器械使用有关的不良事件的严重度和类型、不良事件的概率、不良事件的持续时间和假阳性或假阴性诊断结果引起的风险。
在评估医疗器械可能的受益和风险时考虑的其他因素 主要考虑以下八项：证据的不确定性、以患者为中心的评估和患者报告结局、疾病的表征、患者偏好、可供选择的替代治疗或诊断、风险降低和适应证限制、上市后数据和解决临床需求的新技术。
其中，患者偏好（Patient Preference Information，PPI）是在众多治疗的结果或其他特征中，患者对特定方案或选项的选择意愿和接受程度会有所不同，将患者对不同治疗方案的选择意愿和接受程度进行定性定量的评估。患者报告结局（Patient Reported Outcome，PRO）通常为与患者自身健康状况相关的数据或信息，直接源自患者或受试者本人，而无需经过临床医生或任何其他人员的校正或解读。PRO数据可通过患者自我评估获得，也可通过他人询问来进行评估和记录，但评估者应仅记录患者的直接反应。
假设性示例
申报产品为一种用于治疗严重慢性疾病的植入式医疗器械。目前尚无其他治疗方案可治愈此类疾病。在临床确定性试验中进行了单臂研究。研究的主要终点是受益的程度，例如，该研究器械与现行的标准治疗方法相比较，能够减轻受试者症状的效果。临床研究结果如下。
受益 基于临床研究结果分析，患者植入该器械可能所获得实质受益的概率为75%。研究已达成其主要临床终点。一般而言，患有该严重慢性疾病的患者，如果身体能够保持良好行动机能，预期寿命往往较长。然而，受试者的随访期仅为一年，因此无法确定受益的可持续时间。
风险 临床研究结果显示，植入器械后，不良事件的发生率低于3%。然而，所有需采用外科手术植入的器械均有风险。就本案例而言，从文献中可知，该器械的外科植入手术并不是常规手术，死亡率为1%。此外，永久性植入物通常终生留在患者体内，并难以移除，从而可能带来额外的风险。即使是在器械未启动的停用情况下，其仍为植入状态，并且仍然存在断裂、机械故障或不良生理反应的风险（概率低于3%）。
其他因素 不确定性：受试者症状改善的机理难以识别，外科植入手术是否对症状改善起到促进作用也难以判断。受试者的随访期仅为一年，难以确定长期受益。患者植入器械后可能获得受益的概率为75%。
患者的观点：申请人提供的数据显示，即使受益率仅有75%，大多数患者在考虑到症状的严重程度，且无有效可替代治疗方案的情况下，愿意承担植入器械的风险。
风险降低：植入和移除（如需要）器械的外科手术是有风险的，但如果要求由专业临床医师进行手术，风险可以被降低。
综合风险受益评价 患者受益率比较高（预期使用人群的受益率约为75%）。此外，植入器械具有重大风险，且研究结果仍具有一定的不确定性。然而，对于可能获益的目标人群来说，为了能够缓解症状、改善生活质量，有些患者已经表达了愿意接受相关风险的意愿。而且，尽管风险确实存在，但如果仅允许专业临床医师操作，可以在一定程度上降低风险。最后，该器械所治疗的严重慢性疾病的替代治疗方案极其有限。因此，该器械受益大于风险。
（来源：中国医药报）
